2025年Q1，美国FDA共批准了7款新药，涵盖了肿瘤、血液病、疼痛管理、罕见病及感染等多个领域。虽然从数量上看，这并非历史峰值，但是通过探究这些药物背后的研发故事，我们足以窥见当前全球生物医药创新的多元化图景。

尽管面临宏观经济和政策环境的不确定性，但全球生物医药行业依靠科技创新驱动的内核依然强劲。特别是在新药研发成本高企、风险加剧的背景下，开放式创新、战略合作与并购是整合资源、分担风险、加速产品上市不可或缺的手段。

▲图源 Istock

▉ 数量或非惊艳，但其内涵丰富

作为全球生物医药创新引擎的美国FDA在新药审批方面继续保持稳健步伐。据统计，2025年Q1共有7款新药成功闯关，虽然创下近5年来新低 (2021年批准了14款，2022年批准了10款，2023年批准了13款，2024年批准了10款)，但仍为相关疾病领域的患者带来了新的治疗希望。

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但其中有2款具有成为重磅药物的潜力：用于治疗疼痛的钠通道抑制剂苏泽曲林 (Suzetrigine) 和用于治疗乳腺癌的TROP2靶向抗体偶联药物德达博妥单抗 (Datopotamab deruxtecan)。

▲FDA 2025年Q1获批新药

▲FDA 2025年Q1获批新药

1.DATROWAY™ (datopotamab deruxtecan-dlnk; 德达博妥单抗)

批准日期： 2024年1月17日 公司： 第一三共 (Daiichi Sankyo) / 阿斯利康 (AstraZeneca) 适应症： 用于治疗不可切除或转移性、激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的成人乳腺癌患者。 看点： 这款靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）为HR+/HER2-乳腺癌患者提供了新的治疗选择。与传统化疗相比，Datroway将疾病进展和死亡风险显著降低了 37%。

2.GRAFAPEX™ (treosulfan; 曲奥舒凡)

批准日期： 2024年1月22日 公司： Medac GmbH / Medexus Pharmaceuticals 适应症： 与氟达拉滨联用，作为成人及1岁以上儿童急性髓系白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者进行异基因造血干细胞移植(alloHSCT)前的预处理方案。 看点： 为alloHSCT提供了标准化的清髓预处理新选项。

3.JOURNAVX™ (suzetrigine; 曾用代号VX-548)

批准日期： 2024年1月30日 公司： 福泰制药 (Vertex Pharmaceuticals) 适应症： 用于治疗成人中度至重度急性疼痛。 看点： 作为一种选择性NaV1.8抑制剂，有望成为非阿片类、非成瘾性急性疼痛管理的重要新工具。

4.GOMEKLI™ (mirdametinib; 莫达美替尼)

批准日期： 2024年2月11日 公司： SpringWorks Therapeutics (源自辉瑞 Pfizer) 适应症： 用于治疗2岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)相关、有症状且无法手术切除的丛状神经纤维瘤 (PN )的成人和儿童患者。 看点： 为NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了新的靶向MEK的治疗选择。

5.ROMVIMZA™ (vimseltinib; 维塞替尼)

批准日期： 2024年2月14日 公司： Ono Pharmaceutical (源自Deciphera Pharmaceuticals) 适应症： 用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成人患者，特别是手术可能导致严重功能损害或发病风险的患者。 看点： 高选择性CSF1R抑制剂，精准靶向TGCT发病机制，Ono收够Deciphera后的重要成果兑现。

6.BLUJEPA™ (gepotidacin; 吉泊他星)

批准日期： 2024年3月25日 公司： 葛兰素史克 (GSK) 适应症： 用于治疗体重≥40公斤的成人及12岁以上女性青少年单纯性尿路感染(uUTI)。 看点： 首创 (first-in-class) 双靶点拓扑异构酶抑制剂，具有全新作用机制，为应对抗生素耐药性(AMR)提供了有力武器。

7.QFITLIA™ (fitusiran; 非妥西兰)

批准日期： 2024年3月28日 公司： 赛诺菲 (Sanofi) / Alnylam Pharmaceuticals 适应症： 作为常规预防性治疗，用于预防或减少患有A型或B型血友病 (伴或不伴抑制物) 的成人和12岁及以上青少年患者的出血事件频率。 看点： 基于RNAi技术的创新疗法，通过抑制抗凝血酶实现止血再平衡，有望改变血友病预防性治疗格局，提高患者依从性。

▉ 靶向“内卷”与升级：从ADC到罕见病，精准打击仍是王道

“精准”二字，早已是老生常谈，但Q1的获批名单再次强调：这依旧是新药研发的“主航道”。

第一三共/阿斯利康的Dato-DXd (德达博妥单抗)，靶向TROP2的ADC新贵，直指HR+/HER2-乳腺癌这一“兵家必争之地”。这不仅是ADC技术的持续迭代，更是对成熟靶点进行“精装修”，力求在疗效与安全性上实现“best-in-class”的雄心。 SpringWorks/辉瑞的Mirdametinib (莫达美替尼，MEK抑制剂 for NF1-PN) 与Ono/Deciphera的Vimseltinib (维姆塞替尼，CSF1R抑制剂 for TGCT)，则是在罕见病领域“定点清除”的典范。它们再次证明，只要对疾病生物学理解够深，哪怕是小众适应症，也能凭借精准打击撬动临床价值。

卷靶点，更要卷出差异化。无论是在大癌种红海中寻求突破，还是在罕见病蓝海里精耕细作，对分子机制的深刻洞察和差异化策略的设计，依然是立身之本。

▉ 机制创新“亮剑”：破局“老”难题，新技术平台崭露锋芒

如果说精准靶向是“术”的精进，那么机制创新则是“道”的突破。Q1几款新药，堪称在“硬骨头”上寻求突破的代表。

福泰的VX-548 (选择性NaV1.8抑制剂)，瞄准的是困扰已久的“无瘾”止痛需求。在阿片类药物阴影下，其外周神经作用机制，若能成功兑现临床价值，无疑将是疼痛管理领域的一大福音，市场想象空间巨大。 GSK的Gepotidacin，作为“first-in-class”的双靶点拓扑异构酶抑制剂，直接向抗生素耐药性 (AMR) 这一全球公共卫生难题“亮剑”。其独特机制带来的低耐药预期，使其成为后抗生素时代备受期待的“新式武器”。 赛诺菲/Alnylam的Fitusiran (siRNA疗法)，通过RNAi技术巧妙调控内源性抗凝血酶，为血友病治疗开辟了“釜底抽薪”式的新路径。其显著降低出血率和超长给药间隔 (可达两月一次)，不仅是技术的胜利，更是对患者生活质量的极大解放。

勇于挑战未满足需求，特别是在机制上寻求颠覆性创新，是诞生重磅炸弹的温床。RNAi等新平台技术正逐步走出概念，实实在在地转化为临床优势，其潜力值得持续关注。

▉ 血液与罕见病“深水区”：持续投入，价值挖掘正当时

除了上述亮点，Medac/Medexus的Treosulfan获批用于alloHSCT预处理，也反映了血液肿瘤领域的持续精进。纵观Q1，血液病 (AML/MDS、血友病) 与罕见病(NF1-PN、TGCT) 的存在感十足。

尽管支付环境日益严苛，但凭借明确的临床需求、相对清晰的开发路径及孤儿药政策支持，血液病与罕见病领域依然是资本和药企眼中值得深耕的“价值洼地”。

▉ “携手”与“并购”：创新生态的“催化剂”与“整合器”

无合作，不创新。Q1获批名单再次印证了这一点：

从第一三共/阿斯利康的ADC强强联合，到SpringWorks成功转化辉瑞的引进项目，再到Ono制药收购Deciphera后Vimseltinib的火速获批，以及赛诺菲/Alnylam的长期战略联盟开花结果。

License-in/out与M&A已成为当下新药研发不可或缺的组成部分。对于Biotech而言，如何借力？对于大药企，如何布局？开放式创新生态下的合纵连横，考验着每一位玩家的眼光与智慧。

▉ 风起于青萍之末，Q1新药审批的“弦外之音”

新药的价值，远不止于冷冰冰的数据。2025年Q1的FDA新药审批，数量或非惊艳，但其内涵丰富。精准升级、机制破局、平台发力、合作共赢、患者中心… 这些关键词勾勒出当下全球医药创新的主脉络。于此同时，在疗效趋同的竞争格局下，围绕患者体验进行优化 (如给药方式、频率、副作用管理等) ，正成为重要的差异化竞争维度和“软实力”的体现。

挑战与机遇并存，前路并非坦途，但这7款新药的获批，无疑为仍在寒冬中跋涉的医药人注入了一丝暖意和方向感。下一个风口在哪里？谁能率先抓住变革的脉搏？这值得每一个医药人持续观察与深思。

发布于：江苏省